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摘要：他曾是包括哲哲在内的多个人SMA目前，该省约有10名患者使用诺西那生钠，诺西那生钠医疗保险报销约60万元，全国有80多名患者SMA患者在援助项目的帮助下接受了药物治疗。

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问题一.一针70万:罕见病救命药难以到达

北京美儿脊髓性肌萎缩症(以下简称美儿脊髓性肌萎缩症)SMA）在关爱中心执行主任邢焕萍的印象中，罕见病SMA已经很久没有像现在这样广受关注了。

原因是湖南省怀化市32岁的市民武仕平最近在网上发布了一条求药信息。他一岁多的儿子小毅患有SMA，在美国生产的一种特效药，叫诺西那生钠，一针价格约70万元。然而，一些自媒体表示，该药在澳大利亚只售出41澳元（相当于206元），巨大的价差引起了网民的质疑。

8月6日，诺西那生钠研发生产商在中国成立的渤健生物科技（上海）有限公司（下称渤健生物）公开回应称，药品价格不同于药品报销后患者自付费用，该药品在澳大利亚政府采购单支价格实际为11万澳元（折合人民币约55万元），但由于被纳入该国的药品福利计划，患者只需自付费用41澳元。

诺西那生钠在中国上市一年多，也是中国唯一批准的SMA药物，目前未被列入医保报销药品名录。由于价格昂贵，需要终身使用，很难达到绝大多数痛苦SMA患者手中。

然而，近年来，国内公益基金会发起了患者援助项目，许多省市探索了各种形式的补充保障模式SMA减轻病人负担。专家建议实施N 1模式不仅包括基本医疗保险的报销，还包括制药企业、保险公司、公益慈善组织等合作，编织了多层次罕见病治疗保障网络。

诺西那生钠注射液。渤健官网

2岁以下婴幼儿头号遗传病杀手

美儿SMA关爱中心专注国内SMA早在去年，邢焕萍就关注了小毅的案例，公益组织的病人和家庭支持服务。

公共信息显示，SMA常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病是一种罕见的疾病，发病较早，有些病人在出生几个月后就会发作。患者会逐渐失去各种运动功能，包括呼吸和吞咽功能。无论男女和种族如何，这种疾病在新生儿中的发病率约为1/6000-每50人中就有一种是致病基因携带者。

国内有专家估计SMA患者约2-3万人。邢焕萍介绍，自2016年起，在北京美儿SMA关爱中心登记SMA病人超过1600人。

“I型病人，如果不治疗，自然的生存时间现在被公认为2岁，所以，SMA也被称为2岁以下婴儿的头号遗传病杀手。邢焕萍说。

今年8月，由美儿SMA由香港中文大学深圳研究院联合编写的《中国护理中心》SMA根据美儿患者登记数据库，181名随访患者的生存与挑战白皮书显示SMA-
Ⅰ64名患者死亡，平均月龄为11.中位数为8个月，死亡率高达35%。

即使严重程度相对较低SMA其他类型的病人，生活条件也不乐观。江苏宿迁人包杰的儿子哲哲是一个SMA-
Ⅱ型患儿。哲哲出生于2018年2月。大约一年后，包杰发现儿子有肌肉萎缩、运动困难、抬手、便秘等问题。他经常每三四天排便一次，必须用药物辅助。

SMA儿童在医生的指导下进行康复训练。受访者供图

26岁的南昌人郭佳妮在8个月大的时候被发现走路异常，3岁在北京被诊断为SMA-
Ⅱ型。多年来，她感到腿越来越虚弱，从一开始就可以扶着墙走，然后慢慢地走不动。现在，她需要人的帮助才能上厕所，上床休息。

“SMA它是一种基因疾病，不会随着年龄的增长或治疗而消失，会伴随患者一生。汤继宏介绍，一般SMA-
Ⅱ成人寿命水平(18岁以上)，Ⅲ类型可以达到正常人的生活水平。

1891年，SMA奥地利首次被发现和报道。然而，从那，一直缺乏有效的治疗方案。在没有特效药之前，患者主要通过营养神经药物和运动康复训练来延缓身体机能的退化。汤继宏说。

从3岁开始，郭佳妮每天到家附近的康复中心报到。在那里，她每天重复着压腿、站起来坐下、推着助行器行走等动作服用激素类药物，她的腿慢慢有了一些力量。但不到三个月，她的手因为服用激素而长满了头发，她的皮肤变得非常痒，不得不放弃。

之后，郭佳妮尝试了各种治疗方法，针灸，喝中药，背部好，和各种奇怪的治疗，但没有效果，9岁时，她坐在电动轮椅上。

2016年12月，渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局（FDA）批准成为世界上第一个治疗SMA的特效药。根据渤健公司官网，截至2019年8月，该药已在50多个国家和地区上市。

2019年4月28日，诺西那生钠被批准在中国上市，成为中国第一和唯一的治疗方法SMA的特效药。另外，还有两种SMA药品-诺华子公司AveXis的Zolegnsma和罗氏的Risdiplam，但尚未在中国上市。

唐继宏是哲哲的主治医生。他曾是包括哲哲在内的许多人SMA病人注射了诺西那生钠。据他观察，该药物治疗效果明显，患者肌肉力量增强。哲哲以前连奶瓶都拿不住，治疗后可以自主抓奶瓶喝奶，另外两个病人写字刷牙更有力。其中，一名16岁的高中生通常坐轮椅上学，治疗后可以站半小时。

国内外都是“天价”

郭佳妮得知诺西那生钠的价格后，倒了一盆冷水，真的太贵了，对我来说很远，不可能把这件事纳入我的生活规划。”

在中国，诺西那生钠注射液单价接近人民币70万元。患者需要在第一年注射5-6剂，然后每年注射3剂，可能需要终身注射。也就是说，如果病人被诊断为3岁，寿命达到50岁，根据上述注射频率和价格，1元.029亿元人民币。

宋倩说，她所在的病人群中约有100名患者，只有三四名患者使用诺西那生钠。即使已经使用，她也担心将来很难继续。

唐继宏说，在临床实践中，很多家长都想给孩子用诺西那生钠，但一听价格就皱眉。只有少数人选择注射，首先，家庭经济条件更好，可以承受；第二，父母认为，随着医学的发展，未来可能会有（便宜）药物来代替药物，首先使用药物来维持，延缓退化；第三，等待政策变化，如报销。”

对于少数使用诺西那生钠的患者，汤继宏在注射时会更加小心。骨外科、影像科、神经科等学科需要咨询，甚至需要咨询CT在照片下下的穿刺点，将药物打入脊髓。一瓶诺西那生钠注射液70万，只有5毫升，一毫升20滴，那一滴药7000元，一滴打不准都是浪费。”

两岁半的哲哲为SMA-Ⅱ儿童，使用站立架辅助训练。受访者供图

诺西那生钠不仅在中国，在国外也是天价。在美国，据渤健生物公开声明，诺西那生钠的单支价格为12.5万美元(相当于人民币87万元左右)国单70万元高出20%左右。在澳大利亚，政府以每支11万澳元(相当于55万元)的价格购买这种药物，也很高。

另一种治疗SMA的药物Zolegnsma它被称为世界上最贵的药物，因为它的当于1000多万元。

国内医疗保险制度的一位研究人员表示，药品上市阶段的定价自行决定。2014年，国家发改委取消药品最高零售价限价后，如果药品未纳入医疗保险，定价决策基本更市场化。

2020年7月，武仕平在网上发起众筹，为儿子治病。他告诉媒体，一针70万元，以现在的收入，不吃不喝干12年才能买到特效药。”

在中部某省SMA病人组织负责人陈武认为，网络众筹并不能完全解决问题。因为SMA是一种需要终身用药的疾病，每次打针都不可能去众筹。”

SMA-I型病人小毅在某平台筹款。某筹款平台截图

纳入医保后，预计价格会降低

然而，尽管诺西那生钠在国外也是天价，但邢焕萍表示，在大多数已批准上市的国家和地区，药品已全部或部分报销，包括亚洲的日本、韩国、台湾和香港。

诺西那生钠注射液的价格显示在澳大利亚政府卫生部的官方网站上。

8月6日，渤健生物回应称，根据有关规定，参加2019年国家医疗保险谈判的药品必须在2018年12月31日前获批上市。诺西那生钠于2019年2月获批，因此未参加2019年国家医保谈判。

根据国家医疗保障局官方网站，8月3日，《2020年国家医疗保险药品目录调整工作计划》启动。企业申报、专家评审、谈判、招标后，符合要求的药品可纳入2020年医疗保险药品目录。

面对国内外治疗费用的巨大差距，许多家庭选择在美国、日本等地工作，只是为了寻求几乎免费的治疗。宋倩说，非日本国籍，但在日本工作或学习、持有6个月以上有效签证、参加国家健康保险的外国人的子女也可以获得与日本国民相同的诺西那生钠医疗保障。为了治疗孩子，她周围的一些人在学习烹饪技巧后去日本当厨师。

多方合作治疗罕见病保障网络

虽然中国大陆尚未将诺西那生钠注射液列入医疗保险名单，但一些公益基金会已经在许多省市开展了援助项目SMA减轻病人负担。

2019年11月，哲哲在苏州大学附属儿童医院注射了诺西那生钠，成为江苏省首例接受治疗的儿童。

2019年11月，哲哲在苏州大学附属儿童医院注射诺西那生钠。苏州大学附属儿童医院微信公号

据唐继宏介绍，哲哲接受了一项目SMA对于患者的援助项目，前四针一送三，即患者只需支付第一针70万元；在后期维护阶段，每四个月打一针，一针送一针，相当于一针35万元。

根据公开信息，中国初级卫生保健基金会于1996年经民政部批准成立，是由中国农业工作者民主党主办、国家卫生委员会主管的全国性公开发行基金会。

其官网介绍，该基金会与渤健公司合作筹备患者援助项目，帮助SMA目前已在全国14个省市开展，首期覆盖25家中心医院，减轻支付负担，提高治疗可及性。

哲哲除了得到中国初级卫生保健基金会的帮助外，还得到了江苏省慈善总会的帮助。注射费用70万元，可报销约15万元。哲哲的父亲包杰说。

在陈武所在的中部省份，诺西那生钠也可以报销一定比例。据陈武介绍，目前该省约有10名患者使用诺西那生钠，一针可报销约60万元。

某省SMA诺西那生钠医保报销约60万元。受访者供图

根据蔻德罕见病中心和艾昆纬（IQVIA）今年5月，管理团队联合发布了《中国罕见病医疗保障城市报告2020》。在中国，医疗保险以外的罕见病补充保障有七种模式:专项基金模式、大病谈判模式、财政出资模式、政策性商业保险模式、医疗救助模式、零星医疗保险补充模式和自主申报模式。

李杨阳和张晓军表示，各界共同期待的罕见病保障计划是实施N 1”模式。一是基本医疗保险对罕见病的报销，N是指政府、制药企业、保险公司、公益慈善组织等各方共同合作的补充性援助政策。目前，这些政策正在全国各地进行实验性实施，预计未来将实现多试点、多层次罕见病治疗保障网络。

国家医疗保障局在2019年底回复政协委员提案的函中表示，总的来说，现行制度已经

将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录，并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。下一步，国家医保局将结合参保