如何计算样本量(实例教程:手教你计算样本量)

如何计算样本量

手教你计算样本量

小玲看了新英格兰医学杂志的一篇文章[1]后，有些地方不懂，就来找小咖讨论。

小玲:如何计算样本量

我认为这项研究做得很好，但有一件事我不明白，那就是原文中统计方法部分的样本量计算写了什么：如何计算样本量

Weestimatedthatwithasamplesizeof2400patientsassignedtoreceiveliraglutideand1200assignedtoreceiveplacebo,thestudywouldhavemorethan99%powertodetectabetween-groupdifferenceinthethreecoprimaryefficacyendpointsofthemain56-weektrialandintheprimaryendpointofthe2-yearextension.

小咖:来，跟我操作。首先搜索新英格兰医学杂志的文章，然后点击①PDF下载本文，然后点击②SupplementaryMaterial。

小玲：原来是这样啊，那我就赶紧再读一遍这两份文件。

读完后，小玲又来找小咖了。

小玲:我找到了。Protocol的84-85详细介绍页面的样本量计算。

Thepowerfortheprimaryendpointweightchangeiscalculatedbasedonatwosidedt-testwithasignificancelevelof5%.Thepowerwithregardtotheco-primarydichotomousendpointsproportionofsubjectswithaweightlosslargerthanofatleast5%andormorethan10%,respectively,iscalculatedbasedonatwo-sidedchi-squaretest.Withasamplesizeof2400subjectstreatedwithliraglutideand1200subjectstreatedwithliraglutideplacebo,thetrialwillhavemorethan90%powertodetectadifferencebetweenliraglutideandliraglutideplacebointheproportionofsubjectswithaweightlossgreaterthan10%,giventhattheprobabilitiestoachievethisweightlossis10%forliraglutideplaceboand14%forliraglutide.

小咖：很好。先总结一下大意。

小玲:比较主要结局(体重变化)时，按照P=0.05进行双侧t检查。对于另一个主要结果(二分类变量)-体重下降5%以上、10%以上的人，采用双侧卡方检查比较。假设对照组体重下降10%以上的人数比例为10%，利拉鲁肽组的比例为14%。当利拉鲁肽组和对照组的样本量分别为2400例和1200例时，90%以上的确定性可以发现这种差异。

小咖：很好，你get到了所有的point。以本研究为例，在计算样本量时，需要知道以下重要参数:1。研究设计类型(随机对照试验)；2.结果指标类型(二分类变量-体重下降10%以上的人数比例)；3.结果指标的预期值(安慰剂组10%，利拉鲁肽组14%)；4.检验水平α（通常取α=0.05）；5、把握度1-β(本研究通常为80%或更高，为90%)。

小玲：研究设计和结局指标类型不同，样本量计算方法也不同吗？

小咖啡：是的，上述5个参数（特别是前3个）不同，样本量计算方法也不同，总共有几十种。本研究是平行设计的随机对照试验，结果指标是二分类变量，其样本量计算方法是最常见的。

小玲:呃，这么多啊。那我今天就先学这个。以后慢慢学怎么样？

小咖啡:好的。建议使用样本量计算。PASS软件。下面，我用PASS11来介绍一下怎么计算这个研究的样本量吧。

1、打开PASS11软件完成后，选择左侧菜单栏Proportions→TwoIndependentProportions→Test(Inequality)→TestforTwoProportions[Proportions]

2、需要计算样本量Find(Solvefor)中选择N1。在这项研究中，选择的把握度是90%，所以Power(1-Beta)中输入0.9；选择的Significancelevel（也就是P因此，值)为5%Alpha(SignificanceLevel)中输入0.05；利拉鲁肽组和安慰剂对照组的样本量比为2:1，因此N2(SampleSizeGroup2)中选择UseR，R(SampleAllocationRatio)中选择0.5；P1(TreatmentGroupProportion|H1)本研究中利拉鲁肽组体重下降10%以上的研究对象比例，输入0.14；P2(ControlGroupProportion)本研究中安慰剂对照组体重下降10%以上的研究对象的比例，输入0.1。其他是默认选项，点击RUN。

3、结果解读

PASS该软件给出了报告中样本量计算的结果、参考文献、名词定义和总结描述。在样本量计算结果中，我们需要关注以下两列：

1)SampleSizeGrp1(N1)：干预组样本量。干预组需要2097个研究对象。

2)SampleSizeGrp2(N2)：对照组样本量。对照组需要1049例研究对象。

小玲：太神奇了！但我有点困惑，为什么计算的样本量不是Protocol2400和1200例？

小咖啡：这是因为上述计算是研究所需的最小样本量。在实际研究过程中，研究对象将不遵守或失访，因此需要适当扩大样本量。

小玲:嗯，我明白了。如何在研究方案或论文中撰写本量计算结果？

小咖啡：你可以以下方式写作。当然，如果你认为我的语文学不好，你也可以修改它。

本研究是平行设计的随机双盲对照试验。干预组为利拉鲁肽治疗组，对照组为安慰剂治疗组，研究对象体重下降10%以上的人数为主要观察结果指标。根据以往的文献报告(或预测结果)，估计对照组体重下降10%以上的人数为10%。利拉鲁肽组的比例为14%。α=0.05(双侧)，把握度=0.90。利用PASS11软件计算得到利拉鲁肽组的样本量N1=2097，安慰剂对照组样本量N2=1049例。假设研究对象的失访率为10%，则需要样本量N1=2097÷0.9=2330例，N2=1049÷0.9=1166例子。利拉鲁肽组最终被纳入研究对象2400例，安慰剂对照组被纳入1200例。

小玲：嗯，太好了。对于平行设计的随机比较试验，我已经掌握了结类变量的样本量计算方法，我已经掌握了。其他样本量什么？

小咖：这个...我妈叫我回家吃饭，下次再详细说。

1.Pi-SunyerX,etal.ARandomized,ControlledTrialof3.0mgofLiraglutideinWeightManagement.NEnglJMed.2015Jul2;373(1):11-22.

PMID：26132939

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